β-地中海贫血，也称为“库利贫血”，是一种遗传性血液病，可减少血红蛋白的产生（血红蛋白是一种含铁的蛋白质，在红细胞中携带氧气到全身细胞）。在β-地中海贫血患者的血液中，低水平的血红蛋白会导致身体许多部位缺氧和贫血，从而导致皮肤苍白、虚弱、疲劳和更严重的并发症。对β-地中海贫血患者的支持治疗通常包括终身输血以延长生存期和输血导致铁超负荷的治疗方案。β-地中海贫血患者发生异常血块的风险也增加。

　　美国FDA于11月8日批准Reblozyl（luspatercept–aamt）用于治疗需要定期输注红细胞（BBC）的成年β-地中海贫血患者的贫血（缺乏红细胞）疾病。

　　Reblozyl的批准是基于336名需要RBC输血的β-地中海贫血患者的临床试验结果，其中112例接受了安慰剂。相较于接受安慰剂的4.5％的患者，接受Reblozyl的患者中有21％的输血量减少了至少33％。减少输血量意味着患者在服用Reblozyl的同时连续12周需要的输血量更少。

　　但是，患者在使用Reblozyl时也会存在一些副作用，比如头痛、骨痛、关节痛、疲劳、咳嗽、腹痛、腹泻、头晕，甚至可能会出现高血压。FDA建议医疗保健专业人员在治疗过程中监测患者的血压，并在必要时开始抗高血压治疗。同时还建议孕妇或哺乳期的妇女不宜服用Reblozyl，因为它可能对发育中的胎儿或新生婴儿造成伤害。

　　此外，Reblozyl还获得了“孤儿药”称号，该称号提供激励措施，以协助和鼓励开发罕见病药物。

　　来源：https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-therapy-treat-patients-rare-blood-disorder