FDA 的药物评价与研究中心 (CDER) 新药办公室 (OND) 最近启动了一项关于新型辅料审查的试点计划。 该试点项目为药品制造商提供了一条新途径，以便FDA在某些新型辅料（非活性成分）用于药物制剂之前获得对这些辅料的审查。
2019 年 12 月 5 日，联邦公报外部链接免责声明中发布了信息请求 (RFI)，收集行业意见，FDA 在开发该试点项目时考虑了公众意见，以评估公众对开发试点计划的兴趣并确定潜在挑战。
在本次 CDER 对话中，OND 药理学/毒理学副主任 Karen Davis Bruno 博士谈到了新型辅料审查试点项目。
辅料是FDA在新药应用或非专利药物应用中作为成品药物的组成部分进行审查的非活性成分。
辅料是有意添加到的药物中的不属于任何活性成分的物质。这些非活性成分可以稳定药物和帮助身体吸收活性成分。辅料可以在药物开发过程中发挥核心作用，比如在制定安全、平衡和可靠的剂量形式、药物性能以及药物的服用或给药途径方面。
理想情况下，辅料在药理学上是无活性的、无毒的，并且不与活性成分或其他辅料相互作用。许多辅料不止有一种用途，这可能很好，因为减少了所需辅料的数量，并最大限度地降低了它们之间相互作用的风险。
辅料的作用可以是增加片剂重量或体积的稀释剂、咀嚼片或崩解片中的调味剂、难闻片剂的包衣溶液、缓释作用和着色剂。辅料还可用于提高药物安全性，帮助在储存期间保持药物完整性，并将药物转移到身体需要的部位。辅料的其他好处包括可以作为促进阿片类药物滥用威慑制剂或促进开发严重危及生命的疾病的一种新疗法。
并且出于该试点计划的目的，新辅料是指现有安全数据不完全支持的任何辅料。对于该试点项目，我们将考虑以前未在 FDA 批准的药物中使用且未在食品中使用的新型辅料。
新辅料审查试点计划究竟是什么，它有什么作用？
尽管辅料可以在帮助患者耐受药物或在体内运输药物方面发挥重要作用，但辅料也可能带来风险。例如，一些辅料可能包含引发过敏的材料。因此，FDA 评估辅料的安全性和稳定性。在某些情况下，FDA 可能会发现药物开发申请中使用的辅料存在问题，这会影响甚至延迟申请。
试点旨在直面这个问题。通过这一试点计划，FDA将提供一个途径来评估能够提供重要公共卫生益处的辅料，如增加药物生物利用或吸收、更舒适的药物管理、新的滥用威慑类阿片制剂、新的药物输送途径以及新技术的便利化。
试点的目的是评估解决药物开发需要的具体使用环境的新辅料。我们希望试点将鼓励创新，通过鼓励在药物开发中使用新药，展示潜在开发人员的使用和安全性。
提交是自愿的，目的是让精制制造商在药物制剂中使用某些新药之前获得FDA对它们的审查。
有兴趣的人可以在新辅料审查试点计划网页上找到更多信息。 FDA 将在 2021 年 12 月 7 日之前接受提交。
是什么促使 FDA 现在推出这个试点项目？
利益相关者鼓励我们制定一个方案，提交和审查毒理学和质量数据，以支持在药物中使用新的辅料。对于新药，我们指的是调查性新药 （IND） 申请、新药应用或生物制剂许可证申请之外的药物。
在FDA新药创新科技方法（ISTAND）试点计划之前，新药外向审查试点计划正在制定中，现已成为ISTAND试点的一部分。ISTAND 旨在鼓励开发已不属于现有DDT资格计划范围但仍可能有利于药物开发的 DDT。
供参考，DDT 是具有促进药物开发潜力的方法、材料或措施。正如《21世纪治疗法》所述，DDT 包括生物标志物、临床结果评估以及其他有助于药物开发和监管审查的方法、材料或措施。为了支持DDT的开发工作，FDA已经为生物标志物、临床结果评估和动物模型制定了根据动物规则使用的资格计划。
您能否描述目前在药物开发中使用辅料的挑战，以及该试点旨在如何应对这些挑战？
FDA已经听说并认识到，药物开发商可能担心引入新的辅料可能会导致药物应用延迟的问题。因此，即使辅料具有潜在的公共卫生益处，这些制造商避免在药物开发中使用新的辅料。这一试验方案旨在鼓励制造商在药物开发中使用新的辅料。
当 FDA 评估一种新型辅料，药物开发人员确信该新型辅料可用于药物开发计划。这也最大限度地降低了 FDA 在申请审查期间提出安全问题的风险。
您对新型辅料审查试点项目有何期望？ FDA希望获得什么？
同样，FDA 意识到了在使用某些辅料方面，即制药商和药物开发人员面临的发展挑战。
试点的目的是评估利用新辅料促进药物创新的紧急方案的价值。我们将评估满足特定药物开发需求的具体建议用途的新辅料，并通过在产品开发中使用新型辅料鼓励创新。被新发现的受新型辅料影响的领域是生物可用性、溶解性、药物输送、儿科配方和连续制造。
FDA 从参与者那里寻找什么？
我们希望得到医学、科学和工程领域，包括：药物开发商和制造商、药物赞助商和协会以及学术界利益相关者的浓厚兴趣，。
在这个试验阶段，FDA预计在两年内接受四项建议，即每年接受两项建议。
FDA 将优先考虑显示：
新型辅料的潜在公共卫生益处 - 例如：可能促进阿片类药物滥用威慑制剂或可能促进开发严重和危及生命的疾病的新疗法的辅料。
新药具有显著改善特性的潜力，可导致新药的开发，如药物吸收、分配、代谢和排泄的时间过程。
新型辅料制造商有能力在宣布试点成立的联邦公报通知规定的时限内提交完整包装的可能性。
最后，FDA 将如何衡量试点项目的成功？
试点计划的一些成功例子是：
显示新型辅料计划影响的数据。这可能包括提交的提案数量、FDA 认为可安全用于药物开发的新型辅料数量、制药公司对使用新型辅料的兴趣以及改进产品开发的潜力。
FDA 对一种新型辅料的认可。这意味着 FDA 已经确定在规定的用途范围内在 IND 中使用新型辅料是合适的，而无需额外的理由
该试点计划将致力于促进新型辅料的开发和使用，这些辅料可能对辅料制造商和药物开发商表示使用现有辅料存在困难的情况有益。试点项目的成功将通过审查和确定满足药物开发需求的新型辅料来衡量，以便将新产品推向市场以满足未满足的医疗需求。
本文由以勒标准翻译整理，转载请注明出处！
来源：
